Использование человеческих ПСК для изучения заболеваний системы кроветворения и онкогенеза

Ученым удалось получить нормальные гемопоэтические прогениторные клетки с исправленным генетическим дефектом от пациентов, страдающих анемией Фанкони, используя технологию индукции плюрипотентности [16]. Кроме того, были получены и в настоящее время активно изучаются человеческие ЭСК и иПСК, выделенные из эмбрионов с врожденными генетическими дефектами и изолированные из организма пациентов с трисомией по 21 хромосоме, SCID (тяжелые комбинированные иммунодефициты), SBDS (Shwachman-Bodian-Diamond syndrome) и талассемией [17, 18]. Технологии, основанные на использовании человеческих ПСК, имеют особое значение, поскольку позволяют проводить моделирование заболеваний с неизвестной генетической этиологией, а также заболеваний, являющихся результатом соматических мутаций в отдельных тканях организма (например, лейкемия) [19]. Было бы интересно узнать, может ли многоступенчатое развитие пролиферативных нарушений быть воспроизведено in vitro и сможет ли скрининг на таких моделях способствовать усовершенствованию методов лечения. Кроме того, технология иПСК может быть использована для получения генетически разнообразных клонов человеческих клеток для тестирования токсичности лекарственных препаратов.